很巧的是 前一段时间我就刚刚写过关于crisper/case9治疗hiv的问题 大家可以看一下我的这篇文章
简单介绍一下:
1:基因敲入:其过程就是当病毒侵入靶细胞的时候那么该工具会将病毒的基因序列插入到该工具的特定位置
2 剪切:当病毒再度入侵攻击靶细胞的时候 cas9内切酶就会识别该基因(刚刚谈到的被截取的病毒基因)完成对该基因的剪切
3 基因敲除:当Cas9内切酶切割双链DNA时,细胞自身启动更具优势的NHEJ修复途径,导致切割位点产生移码突变或片段缺失,从而造成基因沉默,功能丧失,实现基因敲除
![](https://picx.zhimg.com/v2-50ca867ac97d3ee253750390e1e92a3a_r.jpg?source=2c26e567)
如图PAM基序是Cas9的识别位点,Cas9的PAM基序为5'-NGG。Cas9在PAM(原间隔序列)基序上游第3个碱基处切割双链DNA。crRNA和tracrRNA通过局部碱基配对组成sgRNA,sgRNA是一种小RNA分子,旨在与目标DNA中的特定靶序列结合。一旦sgRNA与其靶标结合,它就会招募Cas9蛋白,Cas9蛋白充当分子剪刀,在靶位点切割DNA。(切的是PAM序列之前的序列就是被粉色框标记的序列,切割之后将这段切割的基因插入crisper/cas9的原间隔序列 那么病毒再次攻击靶细胞,这段序列就会被识别并且被剪切)
说白了道理其实很简单 基因编辑造血干细胞 让新产生的靶细胞不再具有ccr5△32基因 说白了就是利用crisper技术将其敲除 那么这样就会造成hiv病毒无法继续攻击靶细胞 因为其攻击细胞之前 需要先与辅助受体ccr5结合 删除了这个基因片段就会导致hiv病毒不再具有攻击性 这就是为什么我们看到治愈hiv的案例都是造血干细胞移植的案例了
![](https://picx.zhimg.com/v2-7faf45164441c44b824a3b3e9b970635_r.jpg?source=2c26e567)
而且最重要的是基因编辑造血干细胞需要找到相符合的配型 如果找到相符合的配型并且对这个配型进行基因编辑的话 那么是可行的 但是
1 该项技术目前还不成熟 会导致脱靶 而脱靶会导致基因突变
2 可能激活某些原癌基因 让患癌的风险提高
但是就这项技术来说绝对是可行的 只是时间问题!!!
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来源:
https://aidsrestherapy.biomedcentral.com/articles/10.1186/s12981-022-00483-y
Gene editing may not be the safest HIV cure strategy, early findings warn